ちなみに、このiPS細胞を用いた角膜治療は今どの段階にありますか？

ようやく臨床研究の最初の患者さんへの投与(ファーストインヒューマンと言います)を今年度中に開始できるくらいまで準備が進んでいる段階です。

ではここからあとも何年もかけて研究開発を続けていくのですね。

そうですね、時間はかかりますがその道半ばというか、中間点くらいですね。

もし、全部の過程を終了して、正式に販売できるとなったら今よりどれくらい多くの患者さんを救えることになると考えていますか？

先ほど申しました通り、現在行われている角膜移植の数が全世界で年間18万件くらいであり、角膜移植の待機患者さんが今後も増加傾向にあります。この問題を解決するには、年間数十万人の患者さんを治療する必要があると見込まれます。
だからこそ、日本の山中伸弥先生が樹立した多能性幹細胞であるiPS細胞を原材料として、大量の内皮細胞に分化させて大量生産し、全世界の何十万人という患者さんに年間を通して供給していきたいと考えています。

もともとこのようなiPS細胞で治療するというのは昔から研究されていたものなのでしょうか？それとも先生方が思いついたものですか？

ほぼほぼ我々慶應義塾大学のグループが最初です。まず、iPS細胞自体が初めてマウスなどの動物で樹立されたのが2006年で、ヒトのiPS細胞が初めてできたのが2008年です。我々は2011年くらいにiPS細胞に着手して、角膜の内皮細胞を作る研究を始めました。この角膜内皮のiPS細胞の再生医療に関しては我々が世界をリードしています。

また、もちろん再生医療をこれからやっていこうと思っているグループは我々だけではないですし、我々と同じようにベンチャー企業を立ち上げて研究する人も増えてきます。そういった中での競争も年々激しさを増してきています。プレイヤーが多くいる中で競争しながら勝ち残っていかなければならない。それはどこでも同じで、新しいものを作っていこうとするものには多分にもれず競争があります。

承認されてから販売されると仰っていましたが、日本で承認されてから海外にも承認されるという流れなのか、判断基準が異なるから一気に別々で申請を出すのか、どちらなのでしょうか？

基本国ごとに別々の審査で進んでいきます。日本のPMDA、アメリカのFDAなど、それぞれ国や地域ごとに別々の機関が審査します。薬によっては人種の違いによって影響が出る可能性があるので、各国ごとの審査が基本です。ただし、国家間でハーモナイズされた規格や規制もありますし、国家間で臨床データが参考にされる場合もあります。

先生はこれから日本で臨床するということですか？

そうです、まず日本が最初になります。しかし、我々は当初の目的から、全世界の患者さんを治していくことを目指しています。日本以外の国でも治験を実施し、海外開発を進めていくというのも我々の目標の1つです。

基本的には日本と海外と並行して進めるのが一般的なのですか？

それはケースバイケースですね。並行して開発していくとなるとより大きな収益が見込める一方で開発のための費用が初期に大きくなるリスクがあります。一歩一歩、日本でデータを出して、承認してもらって、収益を得てから海外展開をしていくケースもあります。そうすれば初期の開発費用の負担は軽減される一方、時間はかかってしまいます。
企業にとってどちらを選ぶかはケースバイケースで、リスクベネフィットを考えて決めると思います。

角膜移植を必要とする患者さんはどの年齢層に多いのですか？

だいたい50歳以上で必要とされる方が多いです。特に遺伝性疾患は欧米人に多くて、50代くらいから発症する場合があります。もう少し年齢層が高くなると、白内障や緑内障の手術をされて、その合併症で水疱性角膜症が生じることがあります。非常に稀ではありますが、先天的に内皮細胞の機能が悪いというお子様もいます。この場合は希少疾患に分類されます。

私たちのようなバイオベンチャーは、研究や開発の成果を積み重ねて、その成果をもとに資金調達を行い、それを原資にまた開発を続けて将来の実用化を目指します。つまりずっと赤字が続くので、株主の方がそういう会社に出資しようと思っていただくには、経営者の実績や信用が大事になってきます。
正直自分がお金を出そうと思ったときに、その人の人となりが分からないと出資しづらいですよね。そういった意味で、将来起業しようとした時に株主の方の信用を得るために、やはり今現在の自分の足元の仕事をしっかりとこなし、周囲の人々からの社会的信用を積み上げておくことが必要になると思います。

ありがとうございました。